Problemi con la cartilagine al ginocchio? Arriva un nuovo farmaco innovativo
Il Chmp, comitato all’interno dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ha dato parere favorevole per l’ATMP Spherox, sferoidi di condrociti autologhi associati alla matrice umana. L’acronimo ATMP sta ad indicare Farmaci prodotti da tessuti, geni o cellule, al fine di offrire delle innovative opportunità terapeutiche per il trattamento di molte patologie ancora senza un’adeguata soluzione farmacologica, come in questo caso. Il farmaco è indicato per il trattamento di pazienti adulti con difetti cartilaginei articolari sintomatici del ginocchio, di dimensioni non superiore a 10 cm². Quello appena approvato rientra nella classe dei farmaci cosiddetti innovativi e identificati dall’EMA con l’acronimo ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product). Spherox è un ATMP composto da particelle sferoidali, ovvero aggregati sferici di condrociti, cellule che si trovano nella cartilagine sana.
In pratica, dal paziente si preleva una piccola porzione di cartilagine sana. Questa viene formulata in laboratorio, con dei condrociti a dare degli sferoidi che poi vengono inseriti nel ginocchio malato per via artroscopica, al fine di generare nuovo tessuto.
Spherox è indicato nelle lesioni – non superiori a 10 cm² – della cartilagine articolare nei condili femorali e nella rotula (o patella). Si tratta di condizioni che si posso verificare a qualsiasi età, ma sono più frequenti nei giovani molto attivi, per un’attività lavorativa e/o sportiva. Sono queste le condizioni più frequenti che causano traumi diretti, lesioni, fratture e condizioni degenerative e infiammatorie.
Normalmente, un trauma al ginocchio può essere “acuto” ovvero correlato ad altre lesioni come ai menischi, ai legamenti e alla rotula, oppure può essere “cronico”, per usura progressiva, legato a sollecitazioni eccessive da microtraumi conseguenti un’attività lavorativa o sportiva.
Il dolore provocato da una lesione o una infiammazione della cartilagine è associato ad un gonfiore dell’articolazione e blocco del ginocchio, con difficoltà a camminare o praticare sport. La funzionalità del ginocchio vien spesso ripristinata in seguito ad un intervento chirurgico.
Approvato dopo due studi clinici
L’efficacia di Spherox è stata valutata in due studi clinici, dove sono stati coinvolti pazienti tra i 18 ei 50 anni di età. Nel primo studio (75 pazienti), di Fase II, le lesioni erano tra 4 e 10 cm². Nel secondo studio (102 pazienti), di Fase III, le lesioni erano più piccole, tra 1 e 4 cm². I risultati, valutati con degli appositi questionari al fine di valutare la funzionalità, il dolore, la capacità di svolgere attività sportive piuttosto che ricreative, hanno permesso di concludere che, in entrambi gli studi, Spherox aveva portato ad un significativo miglioramento delle condizioni dei pazienti.
Trattandosi di un ATMP, in sede EMA è stato consultato il CAT(Comitato per le Terapie Avanzate) che, preso visione dei risultati degli studi clinici ha dato parere favorevole.
In ogni caso i pazienti coinvolti in questi studi verranno seguiti per altri 60 mesi. Finora gli effetti collaterali al trattamento non destano particolari preoccupazione. Al limite sono paragonabili alle condizioni post operatorie, quando si interviene chirurgicamente. Adesso spetterà ai singoli Paesi stabilire prezzi e regime di rimborsabilità per questa terapia.
[Fonte http://it.blastingnews.com/salute/2017/06/problemi-con-la-cartilagine-al-ginocchio-arriva-un-nuovo-farmaco-innovativo-001742743.html]